Contactaţi-ne
Boli rareAcasăDomenii de activitateArii terapeuticeBoli rare

În prezent, în lume au fost descoperite aproximativ 7.000 de boli rare, iar acest număr e în continuă creștere1. Deși o boală rară afectează un număr mic de pacienți, însumat, bolile rare afectează la nivel global aproximativ 400 milioane de oameni1. Așadar, dacă nu cunoașteți deja pe cineva care suferă de o boală rară, sunt șanse destul de mari să întâlniți la un moment dat.

În ultimul deceniu, progresele științifice au sporit înțelegerea bolilor rare și a cauzelor lor, permițând dezvoltarea opțiunilor terapeutice. Cu toate acestea, doar 5% dintre bolile rare au un tratament disponibil, iar acest decalaj în îngrijire a tras un semnal de alarmă în cadrul Pfizer Rare Disease - de a găsi noi abordări, care pot schimba viețile celor afectați.(1)

După o analiză riguroasă a nevoilor pacienților, a capabilitatilor științei și a potențialului cercetării bolilor rare, ne concentrăm asupra următoarelor arii terapeutice: Hematologie, Neurologie, Amiloidoză, Pneumologie, Endocrinologie și Nefrologie.

Având în vedere faptul că 4 din 5 boli rare au origine genetică2, prioritatea noastră este dezvoltarea și perfecționarea capabilităților în domeniul terapiei genice, aceasta având potențialul de a oferi îmbunătățiri semnificative în viețile a milioane de oameni care trăiesc cu boli rare. 

Suntem mândri că ne numărăm printre liderii acestui domeniu și investigăm terapii genice cu specificitate înaltă și potențial de a fi administrate o singură dată în viață, folosind vectori optimizați (AAV: virusul adeno-asociat) pentru a furniza tratamentul celulelor țintă.

În cazul bolilor rare, pacienții sunt adevărații experți și ascultăm, învățăm și lucrăm în strânsă colaborare cu ei în fiecare etapă - de la cercetare și dezvoltare până la livrarea tratamentului, nevoile lor stând la baza strategiilor și deciziilor pe care le luăm.

Referințe 

  1. Global Genes. Rare Disease Facts Accessed Nov 2021.

  2. Rare Disease UK. What is a rare disease Accessed Nov 2021.

Responsabilitatea PfizerPfizer pentru profesioniștiMediul înconjurător, siguranță și sănătateCombaterea contrafacerilorEtică și transparențăPolitica privind cookie-urile Termeni şi condiţii Politica de confidențialitate © Pfizer Romania 2023. Toate drepturile rezervate.PP-BCP-ROU-0001