Un studiu clinic este un studiu de cercetare care explorează dacă un tratament sau un dispozitiv medical au un profil de siguranță adecvat și sunt eficiente pentru a putea fi administrate pacienților. Studiile clinice au un rol critic în dezvoltarea de terapii noi ce vor fi puse la dispoziția pacienților. În medie, este nevoie de 12 ani pentru ca o nouă terapie potențială să fie dezvoltată și aprobată pentru utilizare la pacienți¹, deși timpul variază foarte mult în funcție de complexitatea noii terapii. În timp ce dezvoltarea unui vaccin pentru combaterea COVID-19 a fost realizată într-un interval de timp fără precedent – în mai puțin de un an, însă bazându-se pe două decenii de cercetare și dezvoltare anterioare², în mod similar, prima terapie genică a durat mai mult de 20 de ani înainte de a fi aprobată de către UE (Uniunea Europeană)³. Studiile efectuate în timpul dezvoltării clinice generează un volum foarte mare de date care sunt utilizate în general de agențiile de reglementare pentru a decide aprobarea terapiei în anumite indicații medicale. Studiile clinice se bazează pe sute până la multe mii de participanți voluntari sănătoși și pacienți. Pentru pacienții care suferă de o afecțiune care este netratabilă în prezent, înscrierea într-un studiu clinic poate oferi acces la potențiale noi terapii. În timpul participării, voluntarii sunt monitorizați îndeaproape de cercetătorii studiului, iar implicarea lor în astfel de studii îi va ajuta pe alții, contribuind la cercetarea medicală. Fiecare studiu clinic este guvernat prin reguli și standarde etice bine definite pentru a proteja siguranța participanților. 

Înainte de testarea la oameni, sunt efectuate teste timpurii cu cele mai promițătoare molecule, folosind simulări pe computer (studii în silico), teste pe celule (studii în vitro) și teste pe animale (studii în vivo). Numai dacă molecula îndeplinește standarde specifice de siguranță și se demonstrează valoarea ca o potențială terapie nouă, ea va trece în etapa testării clinice, la oameni. Etapa testării clinice, se desfășoară în mai multe "faze".

În studiile clinice de fază 1, participă 20-100 de voluntari sănătoși⁴, cu excepția oncologiei unde sunt incluși mai degrabă pacienți⁷. Studiile de fază 1 urmăresc de obicei dacă terapia este sigură de utilizat la oameni, fără a urmări eficiența în tratarea anumitei boli. În această fază, doze crescânde ale terapiei experimentale sunt date unui număr mic de participanți la studiu, astfel încât cercetătorii să poată măsura răspunsul organismului, inclusiv modul în care este absorbit, durata acestuia în fluxul sanguin și ce niveluri de dozare sunt sigure și bine tolerate⁵.

În studiile clinice de fază 2, participă 100-500 de pacienți⁴. În general, studiile de fază 2 evaluează eficiența unei terapii experimentale în tratarea unei anumite boli sau afecțiuni medicale⁵.  De asemenea, sunt colectate informații despre siguranța terapiei experimentale, efectele secundare și riscurile potențiale. În această fază, cercetătorii lucrează pentru a determina cele mai eficiente doze pentru terapia experimentală și cea mai potrivită metodă de administrare, cum ar fi comprimate, capsule cu eliberare prelungită, perfuzii sau injecții. Studiile clinice de faza 2 implică un număr mai mare de participanți la studiu, de obicei până la câteva sute, care au de obicei afecțiunea pe care terapia experimentală este destinată să o trateze.

Așadar, studiile de fază 3 testează rezultatele studiilor anterioare, la grupuri mult mai mari de pacienți, fiind colectate informații suplimentare despre eficacitatea și siguranța terapiei experimentale.   Această fază va implica de obicei câteva sute până la câteva mii de participanți, în mai multe locații de studiu. Aceste studii sunt adesea randomizate, unde participanții sunt alocați aleatoriu pentru a primi terapia experimentală, placebo sau un tratament existent. Studiile sunt adesea „dublu-orb”, în care nici investigatorul, nici participantul nu știu dacă terapia administrată este terapie experimentală, placebo sau o terapie existentă⁵. În general, studiile de fază 3 oferă baza principală pentru evaluarea beneficiu-risc pentru noua terapie și multe dintre informațiile de bază despre terapie, care sunt analizate pentru a fi incluse în informațiile de prescriere, dacă sunt aprobate de autoritatea de reglementare. 

Studiile de fază 4 mai sunt cunoscute și sub denumirea de "studii post-marketing" sau de "studii după punerea pe piață". Monitorizarea continuă este necesară și după aprobarea de punere pe piață de către autoritățile de reglementare, fiind esențială menținerea actualizată a informațiilor despre utilizarea unei terapii pe termen lung.⁵ Prin astfel de studii, cercetătorii colectează informații suplimentare despre riscurile, beneficiile și utilizarea optimă pe termen lung. Aceste studii implică adesea mii de participanți și pot continua pe toată durata de viață a medicamentului. 

Referințe 

1. ​​​​​ABPI, A new medicine takes around 12 years to develop Accessed Nov 2021

2. Nature, December 2020, The lightning-fast quest for COVID vaccines — and what it means for other diseases

3. NCBI, Accessed January 2024. Gene therapies development: slow progress and promising prospect

4. ABPI, Innovation in medicine Infographic, Accessed January 2024

5. NHS UK Accessed January 2024

6. Pfizer data on file. March 2021

7. Rambam Maimonides Med J. 2012 Apr; 3(2): e0007; PMC3678815